Hasta el momento, el trasplante alogénico es el único tratamiento con capacidad curativa demostrada de la LMC. Los pacientes jóvenes que reciben un alo-TPH de un donante familiar idéntico en la fase inicial de la enfermedad presentan una supervivencia libre de enfermedad a los cinco años entre el 60 y el 85%. La mayoría de estos pacientes están curados, sin necesidad de tratamiento para la LMC nunca más, aunque pueden necesitar otros tratamientos de por vida para controlar los problemas potencialmente causados por el trasplante. Ante una eventual recaída de la LMC, que puede ocurrir entre un 5% y un 15% de pacientes, se pueden administrar fármacos (TKI o interferón) o transfundir al paciente linfocitos del mismo donante inicial del trasplante.

La capacidad curativa de los TKI no está confirmada, por lo que no se puede recomendar la interrupción del tratamiento sin un motivo justificado, por el riesgo de reaparición de la LMC. En estudios clínicos controlados se está evaluando la posibilidad de suspender el tratamiento en un grupo de pacientes con excelentes respuestas moleculares y que han negativizado durante largo tiempo el oncogén BCR-ABL, ya que hay indicaciones de que cerca de la mitad de los pacientes de esta categoría permanecen sin reaparición del BCR-ABL y de que si reaparece, conserva la sensibilidad al tratamiento con TKI.